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第一章 基因治疗概论1

第一节 基因治疗的基本概念1

第二节 基因治疗的发展4

第三节 基因治疗的临床应用7

第二章 基因克隆11

第一节 基因克隆的基本原理11

第二节 基因克隆的工具酶12

第三节 基因克隆中的载体20

第四节 基因克隆的程序23

第五节 真核基因组DNA的克隆26

第三章 基因的人工合成30

第一节 基因人工合成的发展和策略30

第二节 核酸小片段的人工合成31

第三节 核酸大片段的人工合成36

第四节 基因人工合成的应用38

第四章 基因的PCR扩增42

第一节 PCR技术的发展42

第二节 PCR技术的原理43

第三节 PCR扩增目的基因48

第四节 PCR技术的应用50

第五章 基因转移的靶细胞58

第一节 靶细胞的选择条件58

第二节 肿瘤浸润的淋巴细胞60

第三节 血液细胞63

第四节 实质器官细胞65

第五节 其他靶细胞67

第六章 干细胞与基因治疗72

第一节 胚胎干细胞72

第二节 成年干细胞73

第三节 诱生性多能干细胞75

第四节 肿瘤干细胞76

第五节 干细胞应用于治疗领域面临的问题77

第六节 干细胞治疗的临床试验78

第七章 基因的转移方法82

第一节 基因转移的物理法82

第二节 基因转移的化学法87

第三节 基因转移的融合法89

第四节 颗粒轰击技术93

第五节 病毒载体基因转移技术98

第八章 反转录病毒载体104

第一节 反转录病毒基因结构及其复制特点104

第二节 反转录病毒载体的构建106

第三节 包装细胞的构建108

第四节 反转录病毒载体的应用110

第九章 腺病毒载体116

第一节 腺病毒的生物学特性和基因结构116

第二节 腺病毒基因的改造118

第三节 腺病毒载体与基因治疗123

第十章 腺相关病毒载体134

第十一章 单纯疱疹病毒载体145

第一节 单纯疱疹病毒的基因结构145

第二节 单纯疱疹病毒载体的构建147

第三节 单纯疱疹病毒载体在基因治疗中的应用152

第十二章 人类免疫缺陷病毒载体159

第一节 人类免疫缺陷病毒的基因结构159

第二节 人类免疫缺陷病毒基因的改造166

第三节 人类免疫缺陷病毒载体与基因治疗173

第十三章 慢病毒载体176

第一节 慢病毒载体系统的结构及其优化176

第二节 慢病毒载体与基因治疗180

第十四章 杆状病毒载体186

第一节 杆状病毒感染昆虫细胞186

第二节 杆状病毒转导哺乳动物细胞187

第三节 杆状病毒进入哺乳动物细胞的机制189

第四节 病毒表达189

第五节 病毒载体传代和病毒蛋白制备190

第六节 基因功能和病毒感染的研究191

第七节 稳定细胞系的传代191

第八节 体内基因治疗192

第九节 体外基因治疗193

第十节 作为疫苗载体的免疫学反应和潜能193

第十五章 空泡病毒载体195

第一节 SV40的分子生物学特性195

第二节 SV40的基因改造197

第十六章 基因治疗的基因调控202

第一节 基因调控的结构基础202

第二节 基因靶技术206

第三节 反转录病毒载体基因转移的调控212

第四节 干扰素基因及其调控215

第十七章 RNA干扰与基因治疗219

第一节 RNA干扰技术的原理219

第二节 RNA干扰技术的应用223

第三节 RNA干扰技术与基因治疗227

第十八章 miRNA与基因治疗235

第一节 miRNA干扰技术的原理235

第二节 miRNA与疾病的关系237

第三节 miRNA在基因治疗方面的初步应用244

第十九章 DNA疫苗253

第一节 DNA疫苗的概况253

第二节 肿瘤DNA疫苗256

第三节 乙型肝炎病毒DNA疫苗260

第四节 丙型肝炎病毒DNA疫苗263

第五节 艾滋病DNA疫苗265

第六节 狂犬病毒DNA疫苗271

第七节 疟原虫DNA疫苗275

第八节 结核分枝杆菌DNA疫苗279

第二十章 基因治疗的管理283

第一节 基因治疗的安全性283

第二节 基因治疗的社会伦理问题286

第三节 国外基因治疗审批机构287

第四节 基因治疗的法律问题289

第五节 关于我国基因治疗研究管理的建议290

第二十一章 遗传病的基因治疗293

第一节 遗传病的分类293

第二节 遗传病基因治疗总体设想295

第三节 苯丙酮尿症的基因治疗299

第四节 白细胞黏附不全症的基因治疗300

第五节 遗传性酶病的基因治疗304

第六节 β-地中海贫血的基因治疗305

第七节 Duchenne肌营养不良的基因治疗306

第八节 血友病的基因治疗307

第二十二章 肿瘤的基因治疗策略310

第一节 抗肿瘤基因治疗总体构想310

第二节 抗癌基因转移312

第三节 细胞因子基因转移与抗肿瘤基因治疗317

第四节 MHC基因转移321

第五节 病毒基因转移324

第六节 病毒主导性酶药物预施疗法325

第七节 反义技术抗肿瘤327

第八节 端粒酶基因转移329

第九节 基因治疗抑制肿瘤转移332

第十节 基因治疗逆转肿瘤耐药333

第二十三章 肿瘤的基因治疗336

第一节 食管癌的基因治疗336

第二节 胃癌的基因治疗341

第三节 胰腺癌的基因治疗348

第四节 肝癌的基因治疗353

第五节 肠癌的基因治疗361

第六节 肺癌的基因治疗370

第七节 神经胶质瘤的基因治疗378

第八节 髓母细胞瘤的基因治疗384

第九节 甲状腺癌的基因治疗392

第十节 眼部肿瘤的基因治疗401

第十一节 喉癌的基因治疗406

第十二节 鼻咽癌的基因治疗414

第十三节 肾癌的基因治疗419

第十四节 膀胱癌的基因治疗426

第十五节 前列腺癌的基因治疗432

第十六节 乳腺癌的基因治疗440

第十七节 卵巢癌的基因治疗448

第十八节 宫颈癌的基因治疗453

第十九节 淋巴瘤的基因治疗464

第二十节 白血病的基因治疗470

第二十一节 骨肿瘤的基因治疗479

第二十二节 黑色素瘤的基因治疗487

第二十四章 呼吸系统疾病的基因治疗526

第一节 呼吸系统疾病基因治疗的策略和途径526

第二节 囊性纤维化的基因治疗530

第三节 α1-抗胰蛋白酶缺乏症的基因治疗537

第四节 其他呼吸系统疾病的基因治疗540

第二十五章 心血管系统疾病的基因治疗544

第一节 心血管系统疾病的基因治疗概述544

第二节 家族性高胆固醇血症的基因治疗547

第三节 血栓形成和再狭窄的基因治疗550

第四节 心血管系统基因的转移与全身性疾病552

第五节 心力衰竭的基因治疗555

第六节 缺血性心肌病的基因治疗557

第二十六章 消化系统疾病的基因治疗563

第一节 消化系统疾病基因治疗的策略和条件563

第二节 某些肝脏疾病的基因治疗569

第三节 胃肠道疾病的基因治疗574

第二十七章 血液系统疾病的基因治疗576

第一节 血液系统疾病基因治疗的策略576

第二节 血液系统疾病基因治疗的条件577

第三节 地中海贫血的基因治疗579

第四节 血友病的基因治疗585

第五节 镰状细胞贫血的基因治疗591

第二十八章 中枢神经系统疾病的基因治疗594

第一节 神经系统疾病基因治疗的策略和条件594

第二节 Lesch-Nyhan综合征的基因治疗599

第三节 其他中枢神经系统疾病的基因治疗602

第四节 脑血管疾病的基因治疗607

第五节 癫痫的基因治疗610

第六节 Canavan病的基因治疗613

第二十九章 内分泌疾病的基因治疗617

第一节 内分泌疾病基因治疗的策略和条件617

第二节 胰岛素的基因结构624

第三节 糖尿病的基因治疗626

第四节 Prader-Willi综合征的遗传学基础与治疗629

第三十章 抗病毒基因治疗637

第一节 抗病毒基因治疗的策略637

第二节 基于蛋白质的基因治疗638

第三节 基于核酸的基因治疗640

第四节 基因疫苗646

第三十一章 单链可变区抗体与基因治疗649

第一节 单链可变区抗体的结构、特点与表达649

第二节 单链可变区抗体的筛选652

第三节 单链可变区抗体的应用654

第四节 单链可变区抗体与细胞内免疫656

第三十二章 获得性免疫缺陷综合征的基因治疗658

第一节 人类免疫缺陷病毒感染及临床结局658

第二节 人类免疫缺陷病毒感染的治疗659

第三节 获得性免疫缺陷综合征的基因治疗660

第三十三章 慢性乙型肝炎的基因治疗670

第一节 慢性乙型肝炎基因治疗概论670

第二节 慢性乙型肝炎基因治疗的现状与展望673

第三节 慢性乙型肝炎基因治疗的研究进展678

第三十四章 慢性丙型肝炎的基因治疗687

第一节 丙型肝炎病毒感染及临床结局687

第二节 丙型肝炎病毒感染治疗的发展693

第三节 丙型肝炎病毒感染的基因治疗696

第三十五章 肝纤维化的基因治疗703

第一节 肝纤维化的分子机制703

第二节 肝星状细胞的基因治疗712

第三节 抗肝纤维化的基因治疗714

第三十六章 免疫缺陷病的基因治疗724

第一节 免疫缺陷病的分类725

第二节 ADA缺乏症的基因治疗729

第三节 免疫调节因子的基因转移与表达735

第三十七章 基因治疗人体试验740

第一节 基础阶段740

第二节 外源基因导入人体试验741

第三节 基因治疗临床试验743

第四节 人体基因治疗的展望749

第五节 人体基因治疗的伦理问题750

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